关于我们
项目技术情况
常规ASO技术(国际高端技术)
降解mRNA:gapmer ASO, 降解mRNA,已有4款被批准
抑制蛋白翻译:ASO与mRNA关键位点结合阻断蛋白翻译 (尚无药物批准)
新一代剪接类ASO技术(我公司独创技术)
我公司研发了新一代的ASO比原来的技术强5-10倍 几款候选ASO药皆有新一代ASO技术研制而成
ANTISPR技术(我公司突破性RNA编辑技术,国际上无类似技术)
公司发明了一项用短ASO诱导RNA片段删除的技术,具有广阔应用前景 进一步的分子机制和ASO优化仍在研究中
公司发展情况
公司愿景
打造患者需求导向、原创研发驱动的领先企业,为全球罕见病患者带来更多希望和福音。
融资与合作
公司完成了千万元级的Pre-A+轮融资,由和瑞创投SCA3产业基金投资。
资金情况
项目团队已完成2轮融资,总计融资5000万 多个投资公司正在洽谈,适时启动第三轮融资
研发团队
已招聘分子生物学专业技术人员 成员12人:博士3人,硕士4人
研发成果
关键小核酸技术已攻克 已申请专利多项、获批2项
项目产品
发明ASO药核心部分:序列、化学修饰、递送 公司正在建立核酸合成部门
DMD市场分析
杜氏肌营养不良(DMD)是一种X染色体隐性遗传的早发致死性神经肌肉遗传病,是进行性肌营养不良中发病率最高的一型。DMD在男孩中的发病率通常是1/3,500。女孩大部分是携带者,不表现出症状,只有极少的女孩表现出严重的症状,在人群中占比约为1/50,000,000。DMD是一种比较常见的罕见病,平均每3500名男孩会出现1例病患,在中国已有约6-10万名DMD患者被确诊。
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