关于我们
项目技术情况
常规ASO技术(国际高端技术)
降解mRNA：gapmer ASO, 降解mRNA，已有4款被批准
抑制蛋白翻译：ASO与mRNA关键位点结合阻断蛋白翻译 (尚无药物批准）
新一代剪接类ASO技术(我公司独创技术)
我公司研发了新一代的ASO比原来的技术强5-10倍 几款候选ASO药皆有新一代ASO技术研制而成
ANTISPR技术(我公司突破性RNA编辑技术，国际上无类似技术)
公司发明了一项用短ASO诱导RNA片段删除的技术，具有广阔应用前景 进一步的分子机制和ASO优化仍在研究中
公司发展情况
公司愿景
打造患者需求导向、原创研发驱动的领先企业，为全球罕见病患者带来更多希望和福音。
融资与合作
公司完成了千万元级的Pre-A+轮融资，由和瑞创投SCA3产业基金投资。
资金情况
项目团队已完成2轮融资，总计融资5000万 多个投资公司正在洽谈，适时启动第三轮融资
研发团队
已招聘分子生物学专业技术人员 成员12人：博士3人，硕士4人
研发成果
关键小核酸技术已攻克 已申请专利多项、获批2项
项目产品
发明ASO药核心部分：序列、化学修饰、递送 公司正在建立核酸合成部门
DMD市场分析
杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体隐性遗传的早发致死性神经肌肉遗传病，是进行性肌营养不良中发病率最高的一型。DMD在男孩中的发病率通常是1/3,500。女孩大部分是携带者，不表现出症状，只有极少的女孩表现出严重的症状，在人群中占比约为1/50,000,000。DMD是一种比较常见的罕见病，平均每3500名男孩会出现1例病患，在中国已有约6－10万名DMD患者被确诊。
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